국내 제약사들이 희귀질환 치료제 개발에서 눈에 띄는 성과를 내고 있다.

그동안 희귀질환 치료제는 환자 수가 적어 개발이 어렵고 성공하더라도 수익이 나지 않는다는 이유로 외면됐다. 그러나 정부가 인센티브를 강화하면서 개발이 활발해지고 있다.

30일 제약·바이오 업계에 따르면 GC녹십자는 일본에서 판매 중인 자사의 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'를 국내에 도입하기 위해 임상에 돌입한다.

헌터증후군은 유전성 희귀질환으로 증상은 골격 이상·지능 저하·중추신경계 손상 등이다.

GC녹십자에 따르면 희귀질환은 치료제가 없는 기간에 진단이 이뤄지지 않아 환자수가 실제보다 매우 적게 산출되지만 신약이 출시된 이후에는 환자 규모와 시장 성장률이 예측치보다 높게 나타난다.

실제로 헌터라제 ICV보다 앞서 개발된 정맥주사(IV) 방식의 헌터라제는 매년 두자릿수 성장을 이어가며 2021년에는 532억원의 매출을 달성했다.

종근당도 최근 희귀질환인 샤르코-마리-투스병 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 최근 임상 1상에서 이 치료제는 유해한 효소의 활성을 저해하는 것으로 나타나 치료제로 개발될 가능성을 보였다.

이 밖에 최근 LG화학은 희귀 유전성 비만 신약을 개발 중이다. 바이오기업 이뮤노포지는 근골격계 희귀질환 치료제 후보물질의 임상시험계획을 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다.

그러나 희귀질환 치료제 개발에는 여전히 어려움이 따른다. 환자수가 적어 임상시험 참여자를 모집하기 어렵기 때문이다.

이에 국가가 나서 임상시험 참여 환자 모집 비용을 지원하는 방안이 거론되고 있다.

[스트레이트뉴스 신용수 기자]